Lääkehoito lisääntyy, mutta kaikilla ei ole varaa hoitoon

Banting myi insuliinin patentin työnantajalleen Toronton yliopistolle yhdellä dollarilla vuonna 1923. Samana vuonna insuliinin massatuotanto alkoi. Tavoite oli saattaa lääke kaikkien potilaiden käyttöön, asuinpaikasta ja varallisuudesta riippumatta. Tänään, sata vuotta myöhemmin, maailman ollessa monella tavoin rikkaampi kuin koskaan, länsimaissa protestoidaan insuliinin hintojen vuoksi. Potilaita kuolee, koska heillä ei ole vara hankkia lääkettä. Viimeisten vuosikymmenien aikana insuliinin tuotantokustannukset eivät ole juuri muuttuneet, mutta useiden insuliinivalmisteiden hinta on moninkertaistunut. Esimerkiksi lisproinsuliinin hinta on noussut Yhdysvalloissa 1200 % viimeisen kymmenen vuoden aikana, ja tutkimusten mukaan joka neljäs yhdysvaltalaispotilas säännöstelee tarvitsemaansa insuliinin määrää taloudellisista syistä.

Ilmiö ei ole tuntematon Suomessakaan, vaikka päästäkseen kotimaiseen korvausjärjestelmään lääkkeen hinnanmuodostusta säädellään voimakkaasti. Sääntely vaikuttaa paitsi hintoihin, myös siihen, mitä lääkkeitä milläkin markkinoilla on tarjolla. Potilaat, terveydenhuollon ammattilaiset ja lääketeollisuus haluavat uudet lääkkeet kattavasti myös suomalaisten potilaiden käyttöön. Yhteiskunnan tehtävä on samalla taata potilaiden yhdenvertaisuus ja hillitä lääkemenojen hallitsematonta nousua. Viiveissä ja saatavuushäiriöissä kritiikin terävin kärki osoittaa aina viranomaiseen, riippumatta syistä ja seurauksista. Erityisen hankalaa on ollut sovittaa harvinaissairauksien lääkehoitoa ja yksilöllistettyä lääkehoitoa osaksi 1960-luvulla lakisääteiseen sairausvakuutukseen luotua lääkekorvausjärjestelmää.

Lääkkeiden hinnat ovat nousseet

Lääkkeet ovat merkittävä osa terveyspolitiikkaa ja kansalaisten perusoikeuksia. Lääkkeiden kokonaismyynti Suomessa oli vuonna 2022 lähes 3,8 miljardia euroa, josta Kela maksoi lääkekorvauksia lähes 2 miljardin verran. Avohoidon lääkekorvaukset kasvoivat yhdessä vuodessa yli 60 miljoonaa. Sairaalalääkkeissä kustannusten kasvu on ollut vieläkin rajumpaa. Lääkkeet muodostavat kokonaisuutena jo yli viisitoista prosenttia kaikista terveydenhuollon menoista. Kallein tällä hetkellä Euroopan markkinoilla oleva lääke maksaa listahinnoin noin 3 miljoonaa euroa per potilas, kerta-annoksena.

Lääkehoidon merkitys osana terveyden- ja sairaanhoitoa siis kasvaa jatkuvasti. Lääkehoitojen mahdollisuudet laajenevat myös monissa sellaisissa sairauksissa, joihin ei vielä toistaiseksi ole ollut tehokasta hoitoa. Uusia lääkkeitä ja vaikuttavia aineita tulee markkinoille jatkuvasti enemmän kuin vanhoja valmisteita poistuu. Lääkekehityksessä iso ongelma on kuitenkin edelleen projektien pysähtyminen tehon puutteen tai haittavaikutusten vuoksi. Onnistuneessa projektissa on valittu oikea kohde, oikea lääkeaine, oikea annos ja oikea potilas. Tässä tarvitaan laaja-alaista yhteistyötä ja monipuolisia lähestymistapoja. Testaaminen koeputkessa, in vitro, ja jatkuvasti kehittyvä mallintaminen auttavat simuloimaan lääkeaineen käyttäytymistä ihmisessä. Kuten ihmiset, myös lääkkeet ovat yksilöitä ja jokainen lääke on syytä tutkia monipuolisesti tunteaksemme sen ominaisuudet - niin hyödyt kuin haitat.

Monilääkitys lisää lääkehaittoja

Lääkkeen määrääjän näkökulmasta lääkevalikoiman kasvu on toki usein myönteistä, mutta lisääntyvät lääkevaihtoehdot ja erityisesti väestömme ikääntyminen lisäävät potilaiden monilääkitystä huomattavasti. Monilääkitys lisää lääkehaittojen ja haitallisten yhteisvaikutusten mahdollisuutta. Tiedot lääkkeiden yhteisvaikutuksista ja niiden mekanismeista ovat lisääntyneet suuresti viimeisimmän 30 vuoden aikana, ja haitallisten interaktioiden kliininen merkitys tiedostetaan nykyisin hyvin. Samalla potilaiden yksilölliset ominaisuudet vaikuttavat farmakokinetiikkaan, lääkevasteisiin ja herkkyyteen saada haittoja. Sama lääke siis voi tehota eri henkilöihin eri tavoin: yksi saa hyödyt, toinen haitat ja kolmanteen lääke ei kenties vaikuta laisinkaan. Yleensä tavanomaisimmat lääkkeet antavat noin joka toiselle tai kolmelle neljästä ihmisistä sen hyödyn, joka niiden on tarkoituskin antaa.

Kääntöpuolena ovat ne potentiaalisesti vakavat haitat, joita sairauden ennaltaehkäisyyn tai hoitamiseen tarkoitettavat lääkkeet voivat aiheuttaa: on arvioitu, että lääkehaitat ovat yksi yleisimmistä sairaalahoidon syistä ja yksi yleisimpiä kuolinsyitä länsimaissa. Oma tutkimuksemme on osoittanut lääkkeisiin liittyvien haittojen olevan merkittävä ongelma myös suomalaisessa terveydenhuollossa aiheuttaen vuositasolla sekä huomattavan osuuden iäkkäiden päivystyskäynneistä että sairaalahoidon aikaisista haitoista. Organisaationäkökulmasta lääkehaitat pitkittävät ja lisäävät hoitojaksoja aiheuttaen terveydenhuollon kuormitusta. Potilaalle lääkehaitoista ja lääkitysvirheistä aiheutuu tarpeetonta kärsimystä ja haittaa, joka heikentää elämänlaatua ja lisää sairastavuutta. Vakavimmillaan lääkehaitat voivat johtaa potilaan kuolemaan.

Lääketieteen osaamisen rinnalle tarvitaan lääkintätaitoa

Lääkkeiden määrän kasvu, niiden uudenlaiset vaikutusmekanismit, totutusta poikkeavat turvallisuusongelmat sekä kalliit hinnat asettavat lääkkeen määrääjät siis uudenlaisten vaatimusten eteen. Lääkkeen kliininen tai farmakologinen teho ei ole sama asia kuin hoidon vaikuttavuus, kustannusvaikuttavuus tai lääkkeestä saatava terveyshyöty. Rationaalinen lääkehoito edellyttää lääketieteen perustaitojen lisäksi kykyä ymmärtää ilmiöiden taustoja, kausaliteetteja ja riippuvuussuhteita. Lääketieteen osaamisen rinnalle tarvitaan myös lääkintätaitoa. Kykyä hoitaa potilasta kokonaisuutena ja kykyä kohdata yksilö, hänen toiveensa ja tarpeensa.

Myös lääketeollisuuden näkökulmasta uuteen lääkkeeseen sisältyy riskejä. Kehitystyö on usein epävarmaa ja yhteiskunnan maksuhalukkuus tai -kyvykkyys uudesta innovaatiosta vaihtelee. Samalla epäonnistuneiden kehitysprojektien kustannukset täytyy pystyä kattamaan onnistuneiden projektien tuotoilla. Nopeus on lääkekehityksessä valttia. Tavanomainen tuhansia potilaita käsittävä kolmannen vaiheen monikeskustutkimus tulee jatkossa olemaan ehkä enemmän poikkeus kuin sääntö. Adaptiivisten ja saumattomien tutkimusasetelmien toivotaan nopeuttavan lääkekehityksen kliinistä vaihetta oleellisesti, ja sitä voidaan perustella tilanteessa, jossa lääkkeestä näyttää olevan huomattavaa kliinistä hyötyä. Samalla on kuitenkin huomattava, että kehitys ei tapahdu kontrolloidussa asetelmassa, turvallisuusriskit kasvavat ja tutkimuksen ennalta tehty tilastollinen suunnittelu heikkenee.

Nopeus on tärkeää myös lääkkeen määrääjälle ja potilaalle. Esimerkiksi syöpää sairastavalla potilaalla ei ole aikaa odottaa. Lääkeviranomaiset pyrkivätkin edistämään innovaatioiden pääsyä markkinoille monin tavoin. Esimerkiksi merkittävä osa syöpälääkkeistä tulee käyttöön ehdollisen myyntiluvan turvin, jolloin ajatellaan saatavan hyöty- ja vaikuttavuustietoa markkinoilla tapahtuvan käytön kautta, niin sanottua arkivaikuttavuustietoa hyödyntämällä. Toistaiseksi riippumaton ja systemaattinen myyntiluvan jälkeinen vaikuttavuustutkimus kuitenkin puuttuu lähes kokonaan tai on hyvin vaatimatonta. Markkinoille tulon jälkeen lääkkeiden käyttöaiheet ja käyttäjäryhmät myös laajentuvat erittäin nopeasti ja kliinisen kokemuksen mukaisesti hoitojaksot yksittäisillä potilailla voivat pidentyä merkittävästi verrattuna kliinisissä tutkimuksissa arvioituihin.

Tehoton lääkehoito tulee kalliiksi

Kaiken tämän nopeuden lopputuloksena voi olla vaikuttamatonta, vähähyötyistä hoitoa. Vähähyötyistä hoitoa ja riittämättömästi tutkittua hoitoa on myös vanhojen konstien joukossa. Mikään ei ole yksilön tai yhteiskunnan kannalta taloudellisesti toksisempaa kuin turha tai huono hoito. Ja toisin kuin haittojen määrää, tehottoman lääkehoidon taloudellisia menetyksiä tai vaikutuksia ei ole kukaan kyennyt toistaiseksi luotettavasti arvioimaan. Tarvitaan riippumatonta, akateemista tutkimusta, jotta rationaalisen lääkehoidon periaatteet voivat todella toteutua. Tarvitaan myös riippumatonta, akateemista tutkimusta, jotta vähähyötyistä hoitoa kyetään linjakkaasti karsimaan terveydenhuollosta.

Aloitin kirjoitukseni siteeraamalla sir Bantingia. Hän sanoi myös, että insuliini on vain lääke, ei parannuskeino. Vaikka lääkkeet ovatkin lääketieteen tärkeimpiä työkaluja, vain harva lääkehoito antibiootteja lukuun ottamatta on ollut sairauksia parantava. Vasta viime vuosina lääkehoidon koko paradigma on alkanut muuttua ja perinteisten pienimolekyylisten kemiallisten yhdisteiden ja sittemmin biologisten lääkkeiden rinnalle olemme vähitellen saaneet ns. kehittyneitä terapioita - geeni- ja soluterapiassa käytettäviä valmisteita sekä kudosmuokkaustuotteita. Nämä lääkkeet voivat parantaa sairauden. Hopealuotien rinnalle on siis saatu todellisia ihmeitä. Nyt jos koskaan kannattaa olla lääketutkimuksessa mukana.

Mutta miksi näitä ihmeitä ei saada laajasti potilaiden käyttöön? Syynä on ahneus. Ahneus ja oman edun tavoittelu ovat nykymaailman vitsaus numero yksi, joka näkyy myös lääkemarkkinoilla. Tarvitsemme lääkkeiden hinnoitteluun lisää avoimuutta ja oikeudenmukaisuutta. Todellisista innovaatioista tulee palkita reilusti, mutta marginaalisesta terveyshyödystä ja hoidollisesta arvosta katteen on oltava pienempi. Lääketutkimusta täytyy tukea ja myös markkinan terveyttä tulee edistää. Myös geneeristen lääkkeiden saatavuutta täytyy parantaa.

Haluan uskoa, että maailman voi pelastaa. Vaikka vain yksi potilas kerrallaan, vaikka vain yksi ihminen kerrallaan, ilman ahneutta. Yksin se ei kuitenkaan keneltäkään onnistu. On tärkeää tavoitella yhteisvoittoa ja työskennellä yhdessä uusien lääkkeiden saavutettavuuden parantamiseksi.

Miia Turpeinen toimii kliinisen farmakologian ja lääkehoidon professorina Oulun yliopiston lääketieteellisen tiedekunnan biolääketieteen ja sisätautien tutkimusyksikössä sekä yliopistosairaalan johtajana Oulun yliopistollisessa sairaalassa. Kirjoitus perustuu Miia Turpeisen 8. toukokuuta 2024 pitämään professoriluentoon.